体内免疫細胞を直接再プログラムする遺伝子治療のLiberate Bio、CAR-M設計特許ライセンス取得

Liberate Bioは、RNA治療を免疫細胞へ直接届ける遺伝子医薬を開発するバイオテクノロジー企業として、単球やマクロファージなどのミエロイド細胞向けに最適化されたキメラ抗原受容体（CAR）設計に関する特許ライセンスを取得したと発表しました。取得した知的財産はCarisma TherapeuticsおよびUniversity of Pennsylvaniaに由来するもので、ミエロイド細胞内で機能するよう設計されたCAR構造の設計手法を含みます。これらのCAR設計は、Liberate Bioが開発する脂質ナノ粒子（LNP）による細胞選択型デリバリープラットフォームと組み合わせて利用されます。同社のLNP技術は、体内で単球やマクロファージを選択的にプログラムすることを目的としており、今回の特許ライセンス取得により、CAR配列設計と細胞選択型デリバリー技術の両方を統合したin vivo CAR-M療法の開発体制が整ったとしています。

Liberate BioのChief Scientific OfficerであるWalter R. Strappsは、今回のライセンス契約は臨床開発プログラムを大きく強化するものだと述べました。ミエロイド細胞はT細胞とは異なる生物学的特性を持つため、その活性化や持続性を最適化したCAR設計が不可欠だと説明しています。最適化されたCAR構造と同社のミエロイド細胞選択型LNPプラットフォームを組み合わせることで、差別化された統合型のin vivo細胞療法を構築できるとしています。Liberate Bioの独自技術であるRAPTORプラットフォームは、非ヒト霊長類を用いた高スループットのin vivoスクリーニングを通じて、肝臓以外の免疫細胞へ送達できるLNPを特定する仕組みです。これまでの研究では、同社の主要LNPが単球およびマクロファージを選択的にプログラムすることで、非ヒト霊長類において循環B細胞の99％以上を除去する結果を示したと報告されています。

Liberate BioのCEOであるShawn P. Davisは、in vivo CAR-Mは免疫再プログラミングの新たな段階を示す技術だと述べました。最先端のデリバリー技術とミエロイド細胞向けに最適化されたCAR設計を統合することで、CAR-T療法に代わるスケーラブルで安全性の高い免疫療法の基盤を構築することを目指すとしています。このアプローチは自己免疫疾患やがん領域など、より広い患者層への治療展開を可能にする可能性があるとしています。Liberate Bioは、最初のin vivo CAR-M候補をIND申請準備段階の研究へ進め、2026年後半に研究者主導試験として初の臨床評価を開始することを目標としています。

Liberate Bioについて
Liberate Bioは、肝臓以外の細胞への遺伝子治療デリバリーを可能にする次世代遺伝子医薬の開発を進める企業です。独自のRAPTORプラットフォームは非ヒト霊長類でのin vivoスクリーニングとAIによる設計最適化を組み合わせ、免疫細胞や骨髄細胞への送達を実現する脂質ナノ粒子を開発しています。この技術により、mRNAや遺伝子編集などの治療ペイロードを疾患を引き起こす細胞へ直接届けることが可能となり、がん、自己免疫疾患、希少疾患などの治療を目指しています。同社は特にin vivo CAR-M療法の開発に注力し、免疫細胞を体内で安全かつ効率的に再プログラムする新しい治療アプローチを構築しています。