BioTechのProfluent、Nature誌掲載でAI創製ゲノム編集ツール「OpenCRISPR-1」の成果を発表

AIを活用したタンパク質設計をリードするProfluentは、同社が開発した世界初のAI生成ゲノム編集ツール「OpenCRISPR-1」に関する研究成果が、科学誌Natureに掲載されたと発表しました。OpenCRISPR-1はAIが新たに設計したゲノムエディターとして初めてヒトゲノム編集に成功しており、この成果は従来の自然界や手作業のタンパク質工学を超える新しい創薬・ゲノム編集技術の可能性を示しています。

Nature誌の論文「Design of highly functional genome editors by modelling CRISPR–Cas sequences」では、Profluentの大規模言語モデル（LLM）が従来の進化工学や構造誘導変異導入を超える革新的なAIベースのタンパク質設計手法であることが示されました。AIによって生成されたCRISPR-Cas配列は多様性・新規性に富み、既知の天然タンパク質から数百の変異を持つものも含まれ、従来の手法では作製不可能な領域にも到達しています。

OpenCRISPR-1はゲノム全体の特異性試験においてオフターゲット効果が大幅に低減し、また免疫原性も従来のSpCas9よりも低いことが確認されました。これはAI設計のタンパク質が、病原由来タンパク質に比べてヒトにとって安全なゲノム編集ツールとなり得る可能性を示唆しています。OpenCRISPR-1は2024年にリリースされて以来、数万人の研究者によって活用されており、医薬・バイオ製造・農業・気候分野への応用も進みつつあります。Profluentは、OpenCRISPR-1や、AIトレーニングに活用したCRISPR-Cas Atlasデータセットをオープンソースで公開しており、研究者や企業による倫理的な利用・商業利用も自由に許可しています。今後は顧客ごとの要件に合わせた遺伝子エディターをAIで設計し、柔軟なパートナーシップでソリューションを提供する「ワンストップ・カスタマイズ」を目指すとしています。

Profluentについて
Profluentは、AIを基軸にゼロから新たなタンパク質設計を実現するバイオテクノロジー企業です。大規模言語モデルを駆使した独自プラットフォームにより、医薬・農業・環境など多様な分野で新たなバイオロジーの創出と課題解決を推進。2022年設立、カリフォルニア州エメリービルに本社を置き、Spark CapitalやInsight Partnersなどが出資しています。