治療が不可能だった疾患に対して遺伝子治療の可能性を切り開く"SpliceBio"がSeries Bで$135Mを調達

SpliceBioは、EQT Life SciencesとSanofi Venturesがリードし、New Enterprise Associates、Novartis Venture Fundなどが参加したSeries Bで$135Mを調達した。

スペインで設立された臨床段階の遺伝子治療企業のSpliceBioは、大きな遺伝子の変異によって引き起こされる疾患に対応するため、Protein Splicingを活用します。同社のリードプログラムSB-007は、子供および大人に失明を引き起こす遺伝性眼疾患であるStargardt病の根本原因を標的としています。SpliceBioのパイプラインには、眼科、神経学など複数の治療領域にわたる追加の遺伝子治療プログラムが含まれています。

新たに調達された資金は、SpliceBioのリード遺伝子治療候補であるStargardt病向けのSB-007の臨床開発を推進するために使用されます。この中には、現在進行中の介入的な第1/2相ASTRA試験および観察的なPOLARIS試験が含まれます。SB-007は、Stargardt病向けに臨床開発入りが米国食品医薬品局(FDA)により認可された、初のデュアルアデノ随伴ウイルス(AAV)遺伝子治療薬です。SB-007はまた、英国医薬品・医療製品規制庁(MHRA)からも臨床開発の規制認可を受けています。

Stargardt病は、ABCA4遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝性網膜疾患で、進行性の視力喪失や失明を引き起こしますが、現在承認された治療法は存在しません。SB-007は、完全長のABCA4タンパク質の機能的コピーを産生することで、この疾患の根本的な遺伝的原因に対処するよう設計されており、特定のABCA4変異にかかわらず全ての患者を治療できる可能性があります。この資金はまた、眼科、神経学、その他非公開の適応症におけるAAV遺伝子治療プログラムの開発を加速するためにも使用されます。これらは同社独自のProtein Splicingプラットフォームを活用しています。

「今回の資金調達は、Stargardt病向けのSB-007の臨床開発を進め、眼科、神経学、さらにはその他の領域において我々のパイプラインを拡大する上で、極めて重要なマイルストーンです。これほど質の高い投資家からの支援は、我々のプログラムの強さ、そして治療が不可能だった疾患に対して遺伝子治療の可能性を切り開く我々の独自のProtein Splicingプラットフォームの可能性を示すものです。我々は、次世代の遺伝子治療をリードする企業の構築を進めています。」とSpliceBioの共同創業者兼CEOは述べています。

SpliceBioは、AAVベクターが持つ遺伝子のパッケージング容量4.7キロベースという制約により、大きな遺伝子を運べないという根本的な問題に取り組むことで、遺伝子治療で対処可能な疾患の範囲を再定義し、拡大しています。多くの遺伝性疾患は、必要な遺伝子がAAVベクターに収まりきらないために、治療不可能なままとなっています。SpliceBioの独自のProtein Splicingプラットフォームは、Princeton Universityで開発されたinteinと呼ばれる一群の独自に設計されたタンパク質を活用しています。この技術により、遺伝子を2つ（またはそれ以上）のトランスジーンに分割し、それぞれをデュアルAAVベクターで送達可能になります。細胞内に入ると、それぞれのトランスジーンのDNAがmRNAに転写され、タンパク質に翻訳されます。SpliceBioの設計したinteinは、疾患治療に必要な完全長のタンパク質を再構築するように設計されています。