遺伝子治療のSpliceBio、スタルガルト病向けSB-007の第1/2相ASTRA試験で用量拡大を開始

SpliceBioは、スタルガルト病を対象とする二重アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター遺伝子治療「SB-007」の第1/2相ASTRA臨床試験において、パートB（用量拡大）で最初の患者への投与を開始したと発表しました。スタルガルト病はABCA4遺伝子の両アレル変異により中心視力が進行性に低下し、最終的に失明に至る希少遺伝性網膜疾患で、承認治療がありません。

パートBでは、SB-007の2用量を未治療対照と比較し、安全性・忍容性と有効性指標を評価します。SB-007は、単一AAVでは搭載が困難な大型遺伝子ABCA4を二つに分割して送達し、網膜細胞内でタンパク質トランススプライシングにより機能的な全長ABCA4タンパク質を再構成する設計です。これにより、ABCA4変異のタイプに依らず幅広い患者への適用可能性を目指します。

オックスフォード大学およびNHSの研究者は、本手法が大型遺伝子を要する他の網膜変性疾患にも波及効果を持つ可能性を指摘しています。ASTRAは多施設・国際共同の無作為化、対照、盲検試験で、12～65歳の患者約57人を登録予定です。主要評価項目は安全性・忍容性で、追跡期間は96週です。また、SB-007は最近、重篤疾患に対する開発と審査を迅速化するための米国FDAのファストトラック指定を取得しました。これにより規制当局との対話頻度の増加や迅速審査の可能性が高まります。SpliceBioは自然歴研究「POLARIS」も並行して進めています。

SpliceBioについて
SpliceBioは、大型遺伝子変異に起因する疾患を対象に、タンパク質スプライシング技術を中核とした遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテック企業です。主力プログラムSB-007のほか、眼科および神経領域でパイプラインを展開しています。