Rocheが、SpliceBioとの提携で遺伝子治療のポートフォリオを構築

Rocheの遺伝子治療部門Sparkは、スペインのバイオテクノロジー企業SpliceBioとの2億1600万ドルの提携を通じて、遺伝性網膜疾患（IRDs）のパイプラインを拡大しました。この取引の条件の下で、Sparkはバルセロナを拠点とするSpliceBioのProtein Splicingプラットフォームへのアクセスを得ることができます。このプラットフォームは、一部の遺伝子治療がアミノ酸配列が大きすぎて標準的なアデノ関連ウイルス（AAV）ベクターを使用して配信できない問題を解決するために設計されています。

この技術は、アメリカのプリンストン大学との共同研究から発展し、遺伝子を2つに分割し、N端の配列を配信するAAVベクターとC端を配信する別のベクターでそれをパッケージングするものです。細胞内で、inteinsとして知られるこの2つの半分は、遺伝子によってコードされたタンパク質の機能的なバージョンを作成するために連携して動作します。

SpliceBioの主要なパイプラインプロジェクトは、Stargardt病に関連しています。これは、ABCA4という遺伝子の変化によって引き起こされ、眼の黄斑部に脂肪質が蓄積するIRDで、現在承認されている治療法はありません。ABCA4によってコードされたタンパク質は、現在のベクターに完全に挿入するには長すぎるため、研究者たちはそれを治療するための他の方法、CRSPR遺伝子編集の使用を含む、を探してきました。

Sparkは、2019年にRocheによって48億ドルの買収取引で買収され、すでに1つの遺伝子治療を市場に投入しています。この取引のおかげで、Sparkはまだ明らかにされていないIRDの治療法の独占的な権利を取得します。

SpliceBioの最高経営責任者、Miquel Vila-Perellóは「Sparkとの共同研究に加えて、Stargardt病の主要なプログラムを開発し続け、必要とする患者のための変革的な遺伝子治療を開発するための完全に所有されている遺伝子治療プログラムの能力とパイプラインをさらに構築します」とコメントしました。

Sparkの初の商業的遺伝子治療であるLuxturnaは、2017年にFDAによって承認され、翌年にはヨーロッパで注目されています。売上は期待通りに成長していませんが、RocheはSparkの次のパイプライン、血友病AおよびBおよび他の遺伝性障害の候補者を含む、でより良い結果を期待しています。Rocheは、2022年の年次結果でSparkの遺伝子治療プロジェクトに関連する大きな減損損失を計上しましたが、このタイプの医薬品の市場の発展が予想よりも遅かった結果であり、このカテゴリのすべてのプレイヤーに影響を与えたと述べています。

Sparkの最高科学技術責任者であるFederico Mingozziは、「私たちの技術的知識とSpliceBioのプラットフォームを組み合わせることで、遺伝性網膜疾患の治療における進歩をさらに推進し、新しい変革的な遺伝子治療をクリニックと最終的にはグローバル市場に持ち込むことを目指しています」と述べました。